點(diǎn)亮更少數(shù)的希望 進(jìn)博會(huì)助力多款罕見(jiàn)病藥走進(jìn)中國(guó)

中新網(wǎng)上海11月9日電(李秋瑩)第六屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)(以下簡(jiǎn)稱進(jìn)博會(huì))正在進(jìn)行中，記者發(fā)現(xiàn)，在本屆進(jìn)博會(huì)上，多款罕見(jiàn)病找到了自己對(duì)應(yīng)的“孤兒藥”。截至2022年2月，全球已知的罕見(jiàn)病有7000多種，而且仍不斷有新的病種被發(fā)現(xiàn)。保守估計(jì)，中國(guó)有2000多萬(wàn)罕見(jiàn)病患者，每年新增患者超20萬(wàn)。依托進(jìn)博會(huì)強(qiáng)大的溢出效應(yīng)，不少罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥已經(jīng)完成了從“展品”到“商品”的有效轉(zhuǎn)化，滿足國(guó)內(nèi)患者急迫的臨床治療需求，為罕見(jiàn)病患者點(diǎn)亮了新希望。

4歲的果果(化名)就是其中一員，在做完兩次腸道手術(shù)后，最終他的小腸只剩下35厘米，被確診為一種超罕疾病——短腸綜合征(Short bowel syndrome，簡(jiǎn)稱SBS)?；忌线@種病，必須長(zhǎng)期進(jìn)行腸外營(yíng)養(yǎng)和靜脈輸注支持，生存質(zhì)量堪憂，未成年患者一年中約70%的日子都需要輸液。每周2-7次，每次約10-14小時(shí)，長(zhǎng)時(shí)段、高頻次的治療不僅嚴(yán)重影響日常生活，而且還會(huì)存在危及生命的并發(fā)癥。SBS的5年生存率僅為64%，65%的患者死亡發(fā)生在腸外支持開(kāi)始的2.5年。

Teduglutide(替度格魯肽) 在進(jìn)博會(huì)展示 李秋瑩攝

但果果同時(shí)也是幸運(yùn)的，今年5月，他在海南慈銘博鰲國(guó)際醫(yī)院完成了Teduglutide(替度格魯肽)的注射，這是目前全球首個(gè)唯一批準(zhǔn)用于治療短腸綜合征的GLP-2藥物。果果也成為用上這款“孤兒藥”的第一個(gè)中國(guó)內(nèi)地患者。

這款藥的成功落地也離不開(kāi)進(jìn)博會(huì)，“它是在第五屆進(jìn)博會(huì)上完成了中國(guó)首展，通過(guò)進(jìn)博會(huì)的加持，6個(gè)月，就完成了從展品到商品的轉(zhuǎn)變?！蔽涮镏袊?guó)準(zhǔn)入卓越部負(fù)責(zé)人張敏介紹。今年7月，陸續(xù)有另外兩名患兒在瑞金海南醫(yī)院使用了該藥物。

“我們有進(jìn)博會(huì)這樣的舞臺(tái)，它的溢出效應(yīng)可以讓更多國(guó)際上的新藥走進(jìn)中國(guó)，以此讓更多患者受益?！鄙虾＝煌ù髮W(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院小兒外科主任醫(yī)師蔡威教授接受記者采訪時(shí)表示。

泛發(fā)性膿包型銀屑病(以下簡(jiǎn)稱GPP)是一種自身炎癥性皮膚病，在中國(guó)的發(fā)病率約為十萬(wàn)分之一。今年9月，GPP在中國(guó)被納入罕見(jiàn)病目錄。與尋常銀屑病不同，該病發(fā)作時(shí)，可能伴有多種并發(fā)癥和共病，嚴(yán)重時(shí)危及生命。

針對(duì)GPP的創(chuàng)新靶向生物制劑圣利卓 李秋瑩攝

勃林格殷格翰大中華區(qū)人藥業(yè)務(wù)總經(jīng)理陳星蓉表示：“GPP是一種罕見(jiàn)的、復(fù)發(fā)性或持續(xù)發(fā)作的嚴(yán)重皮膚疾病，疾病發(fā)作時(shí)，會(huì)給患者及其家人帶來(lái)沉重的身心壓力。勃林格殷格翰旗下針對(duì)GPP的創(chuàng)新靶向生物制劑圣利卓已于去年在中國(guó)與全球同步獲批，‘零時(shí)差’惠及中國(guó)患者。除了加速創(chuàng)新藥物的引入，我們也致力于攜手志同道合的伙伴為患者提供除藥物以外的更多個(gè)性化服務(wù)，通過(guò)GPP關(guān)愛(ài)中心，為患者打造一個(gè)全方位信息平臺(tái)，助力GPP患者全病程疾病管理?！?/p>

據(jù)了解，目前“GPP關(guān)愛(ài)中心”已順利完成初步上線試運(yùn)行，已累計(jì)獲得超70萬(wàn)曝光率，超6000次深度瀏覽，近5000人點(diǎn)擊GPP診療地圖模塊。

此外，賽諾菲在此次進(jìn)博會(huì)上也展示了多款罕見(jiàn)病藥物，包括全球首個(gè)應(yīng)用于血友病領(lǐng)域的siRNA療法在研創(chuàng)新藥物Fitusiran，以及最新獲批用于龐貝病治療的新一代酶替代治療(ERT)藥物耐而贊，其中耐而贊去年進(jìn)博首次亮相，今年進(jìn)博前夕在華獲批，用于龐貝病患者的長(zhǎng)期治療。實(shí)現(xiàn)從“展品”到“商品”的轉(zhuǎn)變。(完)